Il Ministero della salute, nell’ambito del PNRR, al fine di potenziare il sistema della ricerca biomedica in Italia, sostenendo il percorso di verifica del potenziale industriale della conoscenza sviluppata e delle innovazioni, rafforzando la capacità di risposta dei centri di eccellenza presenti in Italia nel settore delle patologie rare e delle malattie non trasmissibili altamente invalidanti, promuovendo nuove conoscenze e strategie di approccio, finanzia progetti per le seguenti tipologie di progetti di ricerca:
- - Proof of Concept;
- - tumori rari;
- - malattie rare;
- - malattie croniche non trasmissibili (MCnT2) ad alto impatto sui sistemi sanitari e socio-assistenziali
- - malattie croniche non trasmissibili (MCnT1) ad alto impatto sui sistemi sanitari e socio-assistenziali.
A chi si rivolge?
I soggetti ammessi a presentare la proposta come ente capofila del progetto, devono obbligatoriamente appartenere al SSN ed essere inclusi tra i destinatari Istituzionali, previsti dagli artt. 12 e 12 bis del Decreto legislativo n. 502 del 30 dicembre 1992. Le strutture pubbliche appartenenti ai Servizi Sanitari Regionali possono svolgere funzioni di Capofila per il tramite della propria Regione.
Sono considerati ammissibili al riconoscimento del contributo previsto dal presente avviso, tramite il capofila del progetto, in quanto destinatari dello stesso, attraverso il soggetto proponente, come unità operative del progetto, i seguenti enti:
a) Aziende Ospedaliere, Aziende Sanitarie Locali e Aziende Ospedaliere Universitarie e altri Enti del SSN tramite le proprie Regioni in qualità di Destinatari istituzionali. Restano escluse le strutture private accreditate con il SSN diverse dai Policlinici Universitari;
b) gli Istituti di ricovero e cura a carattere scientifico pubblici e privati (IRCCS), gli Istituti zooprofilattici sperimentali (IIZZSS), l’Istituto superiore di sanità (ISS), l’Istituto nazionale per l’assicurazione contro gli infortuni sul lavoro (INAIL) e l’Agenzia nazionale per i servizi sanitari regionali (AGENAS); in quanto destinatari Istituzionali ai sensi degli artt. 12 e 12 bis del Decreto legislativo n. 502 del 30 dicembre 1992;
Sono altresì beneficiari come Unità Operative - che coadiuvano l’Unità Capofila e le altre Unità operative del SSN - quelle appartenenti ai soggetti sotto elencati:
c) le Università;
d) gli Enti di ricerca pubblici, intesi come gli organismi di ricerca pubblici, diversi dalle Università o dagli IRCCS di cui alle lettere b) e c)
e) Soggetti privati No Profit
Cosa finanzia?
A) Proof of concept:
- Progetti che prevedono la presentazione di domanda brevettuale entro la conclusione del periodo di ricerca. In caso di brevetto già depositato o di istanza presentata almeno tre mesi prima della pubblicazione del presente avviso, il punteggio del progetto in sede di valutazione sarà aumentato di un ulteriore punto;
- la tecnologia o il concept di un prodotto deve dimostrare la fattibilità per costruire o migliorare un prototipo già realizzato, inclusa l’analisi di commerciabilità del risultato finale;
- il progetto deve essere finalizzato ad interventi di prevenzione, diagnosi, cura e riabilitazione, realizzazione di dispositivi medici, farmaci, metodi diagnostici avanzati e innovativi;
- definire una pipeline di idee progettuali generate dalla ricerca, validate o semi-validate, da mettere a disposizione di altri soggetti pubblici e privati (imprese, angel investor, venture capitalist, crowfounding, ecc.) che supportano il trasferimento di conoscenza e sviluppo di idee imprenditoriali.
B) Malattie rare
1. Sostegno e potenziamento delle infrastrutture necessarie a sostenere la ricerca:
- creare o potenziare le biobanche dedicate alle malattie rare e collegamento in rete delle stesse, unicamente se esiste la disponibilità formalizzata di dati clinici al momento della raccolta del campione e la possibilità di follow-up;
- esplorare la possibilità di utilizzare a scopi di ricerca i campioni raccolti per gli screening neonatali, con la conservazione nelle biobanche per le malattie rare e la definizione di un collegamento formalizzato con i registri di patologia;
- sviluppare modelli, costruire o potenziare registri di popolazione e di patologia con possibilità di consultazione in rete. Ciò deve essere garantito nel rispetto di criteri di accesso ed utilizzo appositamente definiti, sentito il Garante per la protezione dei dati personali, al fine di armonizzare e rendere interscambiabili i dati comuni a tutti i registri finanziati con risorse pubbliche. Ampliamento e adeguamento agli standard internazionali dei registri esistenti (sia quelli a scopo epidemiologico sia quelli specifici per patologia) assicurando il collegamento con le biobanche;
- potenziare i centri di ricerca per le malattie rare specializzati per lo sviluppo di prodotti di terapie avanzate (terapie geniche, cellulari e tissutali) ed il repurposing di farmaci, incluso il supporto a fini regolatori, che possano operare anche con modalità Hub&Spoke;
- centralizzare e sviluppare modelli standardizzati, con procedure di validazione scientifica, per diagnosi fenotipica, genotipica e caratterizzazione molecolare nelle malattie rare monogeniche, con applicazione delle scienze omiche e di approcci di systems biology;
- potenziare i centri di competenza ed il collegamento in rete degli stessi per creare modelli per studi preclinici, per facilitare l’accesso e analisi genetiche e bioinformatiche nelle malattie rare, per assicurare il supporto al disegno e l’analisi dati di studi clinici, la valutazione di sicurezza ed efficacia dei trattamenti, nonché per le modalità di coinvolgimento dei pazienti.
2. Sviluppo di soluzioni trasversali che possano avere impatto su molteplici patologie in termini di ricerca e assistenza:
- definizione di modelli organizzativi basati su reti di specialisti con diverse competenze per semplificare e standardizzare la presa in carico, anche a distanza, dei pazienti, il loro percorso diagnostico-terapeutico e il loro monitoraggio nel tempo, con attenzione alla transizione tra età pediatrica ed età adulta (inclusi i trattamenti riabilitativi) e gestione di situazioni di emergenza/urgenza;
- sviluppo di nuovi sistemi di delivery di farmaci per il raggiungimento di distretti corporei difficili non coperti dagli attuali approcci terapeutici;
- applicazione di modelli di piattaforme virtuali e/o di intelligenza artificiale convergenti per la diagnosi e rivalutazione delle malattie rare;
- integrazione tra ricerca e industria (creazione di consorzi) per il trasferimento delle conoscenze di eziopatogenesi verso lo sviluppo di nuovi farmaci, soprattutto per malattie orfane.
C) Tumori rari
1. Sostegno e potenziamento delle infrastrutture necessarie a sostenere la ricerca:
creazione o potenziamento di biobanche e loro messa in rete, supportando le esistenti biobanche con raccolte di campioni dedicate ai tumori rari per facilitare il collegamento fra dati clinici e campioni biologici.
creazione o potenziamento di registri di popolazione e di patologia e loro messa in rete - definendo criteri e regole comuni a tutti i registri sostenuti da risorse pubbliche assicurando il collegamento con le biobanche;
creazione di centri di ricerca specializzati per lo sviluppo di terapie di riproposizione dei farmaci, nell’analisi genotipica e caratterizzazione molecolare dei tumori rari;
creazione o potenziamento di centri di competenze specializzati e loro messa in rete nell’offrire supporto agli studi clinici su tumori rari – inclusi il disegno (es. randomizzazione, costruzione dei gruppi di controllo, etc.), le metodologie di analisi statistica su piccoli campioni, gli strumenti e modalità di coinvolgimento dei pazienti;
2. Sviluppo di soluzioni trasversali che possano avere impatto su molteplici patologie in termini di ricerca e assistenza:
creazione di modelli innovativi di presa in carico dei pazienti che migliorino la qualità dell’assistenza e quindi della vita anche in mancanza di trattamenti specifici;
creazione di modelli innovativi in sanità pubblica, organizzativa e di programmazione, nonché epidemiologica adattati per la valutazione di sicurezza ed efficacia di trattamenti dei tumori rari;
creazione di modelli organizzativi standard per la creazione di reti di specialisti, con diverse competenze connesse ai vari aspetti clinici dei tumori rari, e per la semplificazione e standardizzazione del percorso diagnostico e terapeutico e di monitoraggio nel tempo;
creazione di gruppi di lavoro multidisciplinare a garanzia di una attività clinica trasversale, anche a distanza, a scopo di consulenza diagnostica e di intervento in situazioni di emergenza/urgenza medica; potenziamento dei modelli/strumenti di ricerca a scopo diagnostico, anche precoce già esistenti a livello nazionale;
messa in rete e potenziamento dei consorzi di ricerca per analisi - omiche e di systems biology applicate allo studio di eziopatogenesi, diagnostica e pathway dei tumori rari, anche su modelli preclinici, purché’ innovativi (sviluppo di nuovi modelli o utilizzo di modelli preesistenti, purché’ clinicamente rilevanti);
studi relativi al superamento delle barriere fisiologiche e modalità di delivery che consentano il raggiungimento di distretti corporei difficili non coperti dagli attuali approcci terapeutici (es. sistema nervoso centrale attraverso il superamento della barriera emato-encefalica, scheletro, muscolo, etc.);
applicazione di modelli di piattaforme virtuali e/o di intelligenza artificiale convergenti nella digital health con competenze specifiche per la diagnosi e rivalutazione dei tumori rari;
integrazione tra ricerca e industria (creazione di consorzi) per il trasferimento delle conoscenze di eziopatogenesi verso lo sviluppo di nuovi farmaci;
D) Malattie croniche non trasmissibili, ad alto impatto sui sistemi sanitari e socio-assistenziali
Fattori di rischio e prevenzione e Eziopatogenesi e meccanismi di malattia
a. Fattori di rischio e prevenzione: I progetti presentati in questa area tematica dovranno avere come obiettivo specifico l’identificazione – laddove questi non siano al momento conosciuti – o la ulteriore caratterizzazione dei fattori endogeni ed esogeni che si legano al rischio di sviluppare una determinata patologia compresa nel novero delle malattie altamente invalidanti (v. premessa) e che possono essere utilizzati come elementi predittivi, sia del manifestarsi della malattia che della sua evoluzione verso fenotipi differenti, con diversi gradi di severità. Obiettivo ulteriore di questa area tematica sarà l’identificazione e la validazione di eventuali strategie di prevenzione direttamente legate a specifici fattori di rischio. L’analisi dei fattori di rischio potrà eventualmente integrarsi con lo studio dei meccanismi di malattia previsto al successivo punto b), per caratterizzare ulteriormente il continuum biologico che dai fattori predisponenti può condurre alla manifestazione clinica della patologia.
b. Eziopatogenesi e meccanismi di malattia: Le proposte dovranno avere come obiettivo specifico l’identificazione di nuovi meccanismi di malattia, con particolare riferimento ai determinanti di sviluppo e progressione della stessa, fino alla cronicità. A tale fine, i progetti dovranno essere basati su approcci multidisciplinari per esplorare processi fisiopatologici in modelli preclinici e/o clinici, con l’obiettivo ultimo di sviluppare approcci altamente innovativi anche eventualmente basati sulla medicina di precisione.
E) Malattie croniche non trasmissibili, ad alto impatto sui sistemi sanitari e socio-assistenziali
Innovazione in campo diagnostico e Innovazione in campo terapeutico
a. Innovazione in campo diagnostico
b. Innovazione in campo terapeutico
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